Publicatiedatum: 28 maart 2024

Naar een nieuwe, gecontroleerde, toegangsroute voor veelbelovende weesgeneesmiddelen. Nieuwe, veelbelovende maar dure geneesmiddelen voor zeldzame niet-oncologische aandoeningen kunnen sneller beschikbaar komen voor patiënten. Zorgaanbieders, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars gaan hiervoor in samenwerking met Zorginstituut Nederland een nieuwe toegangsroute verkennen.

Doel
De nieuwe werkwijze, het Orphan Drug Access Protocol (ODAP), start binnenkort met een pilotfase. Het doel van deze pilot is om enkele nieuwe, veelbelovende, niet-oncologische weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar te maken voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs gecombineerd met een beoordeling van effectiviteit (in de praktijk). Het gaat om een zeer kleine categorie weesgeneesmiddelen (enkele per jaar) die de zorgverzekeraars toetsen aan het criterium ‘stand van wetenschap en praktijk’ .

Beoordeling van geneesmiddelen en weesgeneesmiddelen
Nieuwe geneesmiddelen worden pas vergoed uit de basiszorgverzekering als bewezen is dat zij effectief en veilig zijn. Een medicijn wordt als effectief beoordeeld als het voldoet aan de “stand van de wetenschap en praktijk” (SWP). Dat betekent dus dat er voor de hele groep patiënten de overtuiging is dat het geneesmiddel effectief is en veilig. Voor weesgeneesmiddelen kan het lang duren om daar definitieve uitspraken over te doen. Dat komt omdat er bij zeldzame aandoeningen weinig patiënten zijn, die ook nog eens in verschillende mate ziek kunnen zijn, soms in combinatie met onzekerheid over effect op de langere termijn. Dat maakt het moeilijk om bij introductie een oordeel over SWP te geven.

Bron: Academie Nieuwe Zorg