Publicatiedatum: februari 2024

Blog Peter Bertens
De plank misslaan. Dat is het gevoel dat ik krijg, als ik de Europese voorstellen voor de nieuwe farmaceutische regelgeving bekijk door de bril van ontwikkelaar van medicijnen voor zeldzame ziektes (weesgeneesmiddelen). Een belangrijk doel is om de slechte toegang van patiënten tot die medicijnen te verbeteren. Maar de beoogde oplossing leidt vooral tot minder ontwikkeling van weesgeneesmiddelen. Zonder dat er ook maar één patiënt eerder een behandeling met deze middelen krijgt.

Een toch wat zure conclusie, aan de vooravond van 29 februari, de dag waarop we speciaal aandacht vragen voor zeldzame ziekten. En dat terwijl er veel positiefs te melden is! Op dit moment zijn er ongeveer 6.000 verschillende zeldzame ziekten bekend. Door toenemende wetenschappelijke kennis krijgen we steeds meer kennis van deze ziekten. Daarnaast krijgen we steeds meer technische mogelijkheden om aan de ontwikkeling van geneesmiddelen te werken. Dat gebeurt ook steeds meer, met ondersteuning van de Europese Commissie, die in het jaar 2000 stimulerende maatregelen opstelde. Voor die tijd waren er slechts acht weesgeneesmiddelen ontwikkeld. Sindsdien zijn er ruim 230 verschillende weesgeneesmiddelen voor ongeveer 90 zeldzame ziektes op de markt gekomen. Mooie voorbeelden zijn de recente behandelingen voor de behandeling van hemofilie en sikkelcelziekte, die patiënten echt een nieuw perspectief bieden.

Bron: Academie Nieuwe Zorg