Publicatiedatum: 1 maart 2023

Dinsdag 28 februari was het internationale Zeldzameziektendag. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) en de nationale patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen (VSOP) vragen hier in het FD aandacht voor. Ook bedrijven als Janssen, Sanofi en AstraZeneca schenken er aandacht aan. Sanofi focust dit jaar op bloeddonaties.

Een ziekte is een zeldzame ziekte of een weesziekte als deze bij 1 op de 2.000 mensen voorkomt, en levensbedreigende of chronisch invaliderend is. De meerderheid van de zeldzame ziekten is genetisch, waardoor de meeste patiënten als kind al symptomen hebben. Bij een deel van deze weesziekten gaat het om slechts enkele patiënten in Nederland. Maar doordat er ruim 7.000 zeldzame ziekten zijn, telt Nederland toch ruim een miljoen mensen met zo’n zelden voorkomende aandoening. Voor het overgrote deel van deze ziekten is nog geen behandeling.

Wetenschappelijke kennis
‘Er is te weinig wetenschappelijk onderzoek naar weesziekten’, aldus Carla Vos, adjunct-directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, maandag in een FD-bijlage. ‘Hier moet verandering in komen, want zonder de wetenschappelijke kennis kun je als industrie ook geen medicijn maken. Pas als je weet hoe een ziekte ontstaat en wat de gevolgen zijn, ben je in staat om te bedenken hoe je die gevolgen kunt opheffen of zelfs de oorzaak kunt aanpakken.’

Bron: Academie Nieuwe Zorg