Sinds kort is er met osilodrostat een nieuwe behandeling voor patiënten met het syndroom van Cushing voor wie hypofysechirurgie geen optie is en andere behandelingen niet het gewenste effect hadden. Osilodrostat is een 11-bètahydroxylaseremmer die de cortisolspiegels effectief en veilig normaliseert.

Vandaag besprak Jacques Young, professor Endocrinologie aan de universiteit van Parijs, de resultaten van een Franse studie waarin tussen 2019 en 2021 in totaal 107 patiënten zijn behandeld met osilodrostat (leeftijd 11-85 jaar, 68 vrouwen en 39 mannen). Bij diagnose was de gemiddelde concentratie vrij cortisol in 24-uurs urine (UFC) 135 mg/24h ±1703 (10-27.188; n = 79). Bij de start met osilodrostat was de gemiddelde UFC 135 mg/24 h ±1703 (5-10.000; n = 78).

De patiënten hadden verschillende typen cushingsyndroom: ACTH-afhankelijk (n = 57); ectopisch (n = 28); ACTH-onafhankelijk bijnierschorscarcinoom (n = 9); macronodulaire bijnierschorshyperplasie (n = 5) en bijnierschorsadenoom (n = 2). Bij vijf patiënten was de oorzaak niet duidelijk.

Bron: MedNet