Publicatiedatum: Onbekend

Zeldzame ziekten treffen tot 36 miljoen mensen in de EU, maar vaak zijn er geen behandelingsopties beschikbaar. De ideeën en vroege stadia van de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten zijn vaak afkomstig van academische instellingen. Maar de verdere ontwikkeling stagneert vaak. Dit kan te wijten zijn aan de complexiteit van de ziekte, kleine patiëntenpopulaties, hoge risico’s voor de industrie met beperkte terugbetalingsmogelijkheden, uitdagingen op het gebied van regelgeving en hoge kosten. voor de samenleving. In het klassieke farmaceutische model botsen de belangen van bedrijven, de samenleving, academische instellingen en de overheid regelmatig. Dit leidt tot een systeemfalen: innovaties voor zeldzame ziekten zoals ATMP’s en/of op genen gebaseerde therapieën, waaronder RNA-therapieën (ATMP+), en het herbestemmen van geneesmiddelen komen niet optimaal vooruit in de ontwikkeling. De uiteindelijke prijs ligt boven onze bereidheid om te betalen of er is juist geen passende, voorspelbare business case.

Academiegedreven medicijnontwikkeling als een nieuwe route om toegankelijke en betaalbare medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten en herbestemming van geneesmiddelen.

Onze aanpak

RARE-NL heeft als doel expertise samen te brengen. Door onze inspanningen te bundelen, willen we de vooruitgang versnellen en de resultaten verbeteren voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten. RARE-NL omarmt een ‘case to system’-aanpak en verbindt expertise, bevordert samenwerking en vertaalt inzichten uit individuele cases naar systemische oplossingen voor de beschikbaarheid van therapieën voor zeldzame ziekten en de herbestemming van medicijnen. Lessen en kennis uit deze voorbeelden worden op systeemniveau verspreid via (academische) publicaties om de duurzame toegang van patiënten tot herbestemde medicijnen en behandelingen voor zeldzame ziekten te verbeteren.

Bron: RARE-NL