Publicatiedatum: 20 december 2023

Ongeveer 1 miljoen Nederlanders lijden aan een zeldzame aandoening. De individuele ziekten mogen dan zeldzaam zijn, de problematiek komt veel voor. Voor veel zeldzame aandoeningen bestaat nog geen specifieke behandeling. FAST werkt samen met betrokken partijen aan een nationaal initiatief dat gewijd is aan therapieën voor zeldzame aandoeningen, als doorontwikkeling van Medicijn voor de Maatschappij. Dit nationale initiatief is onderdeel van het zogenaamde hubnetwerk dat FAST opzet. Pionier op dit gebied prof. dr. Carla Hollak en wetenschappelijk directeur dr. Saco de Visser van FAST leggen uit wat er al bereikt is en wat hun visie is.

‘Met als werknaam RARE-NL werken we toe naar een nationaal initiatief rondom medicijnen voor zeldzame ziekten en repurposing, waarbij we voortbouwen op de expertise die is opgebouwd in het platform Medicijn voor de Maatschappij van Carla Hollak en haar collega’s van het Amsterdam UMC’, vertelt De Visser. Hollak, in het dagelijks leven hoogleraar erfelijke stofwisselingsziekten in Amsterdam: ‘Wij hebben in de afgelopen jaren voor een aantal zeldzame ziekten de beschikbaarheid van medicijnen verbeterd. We hebben intussen ook aardig wat ervaring in het traject van dossiervorming op weg naar markttoelating. Maar collega’s in andere umc’s hebben expertise op allerlei andere terreinen, die hard nodig is om effectieve therapieën te ontwikkelen voor meer zeldzame aandoeningen.’

Bron: Academie Nieuwe Zorg