Publicatiedatum: 29 februari 2024

Op 29 februari is het internationale Zeldzame Ziektedag: dé dag om stil te staan bij de meer dan zesduizend zeldzame aandoeningen die per ziekte misschien maar weinig patiënten tellen, maar gezamenlijk meer dan 1,2 miljoen personen in Nederland treffen. Voor het leeuwendeel van deze ziektes bestaat nog geen effectief geneesmiddel, en de lage incidentie maakt de toch al complexe route van lab naar patiënt op veel fronten nog uitdagender. Hoewel er dankzij gerichte stimulansen wel steeds meer op de Europese markt komen, verloopt de weg naar nationale vergoeding zeer moeizaam: een zwaar onderbelicht probleem dat wat hollandbio betreft dringend aandacht én oplossingen verdient. Daarom onderzochten we – als eerste stap – hoe het precies met de toegankelijk van weesgeneesmiddelen in Nederland gesteld is. Weesgeneesmiddelen zijn geneesmiddelen voor ziekten die in minder dan vijf op de tienduizend mensen voorkomen. Hoewel deze ongeveer zesduizend verschillende aandoeningen bij elkaar opgeteld meer dan één miljoen patiënten in Nederland raken, bestaat voor de meesten nog geen effectief geneesmiddel. Gelukkig ontvangt sinds de implementatie van de Verordening Inzake Weesgeneesmiddelen in het jaar 2000 ieder jaar een groter aantal weesgeneesmiddelen een handelsvergunning van de Europese Commissie (EC). Met stimulansen, waaronder een langere marktexclusiviteit, heeft die Verordening het namelijk aantrekkelijker gemaakt om een weesgeneesmiddel te ontwikkelen. Een succesvolle staaltje wetgeving dus, dat de innovatie op dit vlak enorm heeft aangejaagd.

Bron: Academie Nieuwe Zorg