Publicatiedatum: 1 juli 2024

Op 3 juni werd RARE-NL gepresenteerd als de landelijke FAST-hub voor zeldzame aandoeningen en drug repurposing. De startbijeenkomst voor RARE-NL vond plaats in de Vereeniging in Nijmegen, waar ook Therapy Accelerator for Rare Diseases van het Radboudumc officieel van start ging, Deze Accelerator is een van de oprichters van RARE-NL, samen met Medicijn voor de Maatschappij (Amsterdam UMC) en Academic Pharma (LUMC) en FAST. De eerste spreker was een patiënt met een erfelijke neurologische aandoening waarvoor nog geen behandeling beschikbaar is. Zij vertelde hoe zij voortdurend geconfronteerd werd met haar beperkingen, hoe zij dezelfde verschijnselen bij haar vader en haar broer zag en welke impact de ziekte heeft op haar kwaliteit van leven. Haar verhaal maakte voor iedereen duidelijk waarom het belangrijk is om te blijven werken aan adequate behandelingen voor zeldzame aandoeningen.

Therapy Accelerator for Rare Diseases
De nieuw opgerichte Therapy Accelerator for Rare Diseases kreeg ruimschoots de gelegenheid om zich te presenteren. Verscheidene onderwerpen passeerden de revue. Dr. Gerty Schreibelt vertelde over de inzet van celtherapie en gentherapie bij de behandeling van zeldzame aandoeningen, met name erfelijke kankersyndromen. Haar onderzoeksgroep in het Radboudumc pioniert in de toepassing van dendritische cellen voor de immunotherapie van erfelijke (darm)kanker. Deze cellen spelen een belangrijke rol in de afweerreactie, door immunologische doelwitten (antigenen) te presenteren aan afweercellen.

Bron: Academie Nieuwe Zorg